في سابقة علمية قد تعيد رسم ملامح علاج متلازمة داون، تمكن فريق بحثي من جامعة ميي اليابانية من تطوير تقنية دقيقة لتحرير الجينات، سمحت لهم بإزالة الكروموسوم الزائد المسؤول عن هذا الاضطراب الوراثي المزمن، في خطوة وصفت بأنها قد تغير مستقبل التعامل مع التثلث الصبغي 21.
هذا الخلل الجيني، المتمثل في وجود نسخة ثالثة من الكروموسوم رقم 21، يرتبط بمضاعفات صحية عديدة،.. بينها إعاقات إدراكية وتشوهات خلقية في القلب ومشاكل في السمع والنمو العصبي.
وبحسب تقرير نشره موقع medtour.help، فقد استعان العلماء اليابانيون بتقنية كريسبر/كاس 9 (CRISPR/Cas9) لإزالة النسخة الزائدة من الكروموسوم في خلايا بشرية مستزرعة داخل المختبر، إضافة إلى خلايا ليفية مأخوذة من مرضى يعانون من متلازمة داون.
ما ميز هذه التجربة هو اعتمادها على استراتيجية “التحرير الأليلي النوعي”، حيث تم تصميم جزيئات دليل قادرة على استهداف الكروموسوم الزائد فقط، دون المساس بالنسخ السليمة داخل الخلية، وهو ما يمثل طفرة في دقة التعديل الوراثي.
النتائج كانت لافتة: بعد إزالة الكروموسوم الزائد، استعادت الخلايا توازنها الجيني الطبيعي، حيث لاحظ الباحثون زيادة في نشاط الجينات المسؤولة عن تطور الجهاز العصبي، وتراجعا في نشاط الجينات المرتبطة باضطرابات الأيض. كما سجلت الخلايا المحررة تحسنا في سرعة الانقسام والنمو.
ورغم أن هذه النتائج تفتح آفاقا واعدة،.. إلا أن الفريق العلمي يؤكد أن الطريق ما زال طويلا أمام تعميم هذه التقنية سريريا،.. مشددين على ضرورة تحسين مستوى الدقة لتفادي التأثيرات الجانبية المحتملة على الخلايا السليمة.
وتبقى متلازمة داون واحدة من أكثر الاضطرابات الوراثية انتشارا في العالم،.. حيث تشير الإحصائيات إلى ولادة حوالي 5700 طفل مصاب بها سنويا في الولايات المتحدة وحدها.
الفريق الياباني يعكف حاليا على تطوير النسخة التالية من التقنية،.. على أمل أن تقترب من التطبيقات السريرية خلال السنوات القليلة المقبلة.