لحظة فرح مؤثرة في مستشفى فيلادلفيا للأطفال،.. حيث أعلن الثلاثاء عن نجاح عملية علاج جيني لطفل مغربي يبلغ من العمر 11 عاما،.. مما أتاح له سماع الأصوات للمرة الأولى في حياته. ويعد هذا الإنجاز الطبي الفريد من نوعه الأول في الولايات المتحدة،.. مما يفتح آفاقا جديدة للمرضى الذين يعانون من فقدان السمع نتيجة لتحورات جينية نادرة.
الطفل المغربي عصام، كان يعاني من فقدان شديد للسمع بسبب تحور نادر في جين واحد. وبفضل العلاج الجيني الذي أجري عليه، أصبح قادرا على التعرف على أصوات مثل هدير السيارات وصوت والده، وحتى صوت مقص الشعر.
أوضح جون جيرميلر، مدير الأبحاث السريرية في قسم طب الأنف والأذن والحنجرة في المستشفى،.. أن “العلاج الجيني لفقدان السمع كان هدفا يسعى إليه الأطباء والعلماء لأكثر من عقدين من الزمن، ولكننا أخيرا وصلنا إليه”.
وأضاف في بيانه أن العلاج الجيني يستهدف تصحيح تحور جين نادر جدا،.. مشيرا إلى أن هذا الإنجاز يمهد الطريق لاستخدام مستقبلي للعلاج الجيني لأكثر من 150 جين آخر يسبب فقدان السمع لدى الأطفال.
تواجه مرضى مثل عصام تحديات جسيمة ناتجة عن عدم إنتاج الأوتوفيرلين، وهو بروتين أساسي تحتاجه الخلايا الشعرية في الأذن الداخلية لتحويل الاهتزازات الصوتية إلى إشارات كيميائية يمكن إرسالها إلى الدماغ.
تعد حالات الخلل في جين الأوتوفيرلين نادرة للغاية،.. حيث تشكل ما بين 1 إلى 8 في المائة من حالات فقدان السمع عند الولادة.
باستخدام العلاج المبتكر، بدأت خلايا الشعر في الأذن الداخلية بإنتاج البروتين المفقود. وبعد مرور نحو أربعة أشهر، شهد عصام تحسنا ملحوظا في قدرته على السمع، حيث بات يعاني فقط من فقدان خفيف إلى متوسط.
عصام ولد في المغرب قبل أن ينتقل إلى إسبانيا مع عائلته. وعلى الرغم من أنه لم يتمكن أبدا من التحدث،.. فإن جزءا من الدماغ المسؤول عن اكتساب الكلام يتوقف عن العمل عندما يبلغ الطفل نحو الخامسة من عمره، وفقا لصحيفة “نيويورك تايمز”.